26. detsembril 2022 teatas Huaxia Yingtai, et on saanud kirjaliku vastuse Ameerika Ühendriikide toidu- ja ravimiameti (FDA) harvaesinevate toodete arendusbüroolt (OOPD). Ettevõtte loodud integreeriv T-raku retseptori antigeeni retseptori (STAR T) süstimine (arenduskood: YTS104) sai harvaesineva ravimi nimetuse (ODD) retsidiveerunud/refraktaarse ägeda müeloidse leukeemia (R/R AML) raviks.
FDA harva kasutatavate ravimite staatus võib aidata kiirendada kliinilist väljatöötamist ja ravimite registreerimist Ameerika Ühendriikides. FDA ODD tähistusega on YTS104 kõlblik mitmete soodsate poliitikate jaoks, sealhulgas FDA juhiste tugi tootekandidaadile, eritasudest loobumine ja seitsmeaastane turu ainuõigus Ameerika Ühendriikides.
Huaxia Yingtai tegevjuht dr Guohua Pan ütles:
"Olen meie meeskonna üle väga uhke. Pärast meie kahe sihtmärgiga STAR-T toote I faasi kliinilise uuringu lõpetamist ja esimese patsiendi registreerimist detsembri alguses sai YTS104 FDA harva kasutatava ravimi staatuse, mis mitte ainult ei kinnita Hiina NMPA ja USA FDA ülevaatusasutused on meie toote heaks kiitnud. See näitab ka seda, et Huaxia Yingtai on jõudnud uute ravimite uurimise ja arendamise kaudu kliinilise arenduse uude etappi. See FDA harva kasutatavate ravimite staatuse tunnustamine on arengus oluline verstapost. YTS104 protsess, mis mängib positiivset rolli YTS104 kliinilise arendamise ning edaspidise registreerimise ja turustamise kiirendamisel Hiinas ja Ameerika Ühendriikides. Oleme kindlad, et lakkamatu uurimise ja jõupingutuste abil pakume peagi uusi ravivõimalusi ägeda haigusega patsientidele müeloidne leukeemia kogu maailmas."
Umbes YTS104 kohta
YTS104 rakusüst on autoloogne rakuteraapia ravim, mis põhineb Huaxia Yingtai välja töötatud uuenduslikul STAR T platvormil. Esmane sihtnäidustus on retsidiveerunud/refraktaarne äge müeloidleukeemia (R/R AML). See toode on rakuteraapia ravim, mis saadakse spetsiifiliste STAR geenide sisestamisel autoloogsesse T-rakkudesse lentiviiruse geeniülekande abil ning pärast raku amplifikatsiooni in vitro ettevalmistamist, funktsiooni ja kvaliteedikontrolli testimist. Toote eeliseks on see, et kaks iseskriinitud nanoantikeha, millel on erinevad epitoopid, on ühendatud STAR-struktuuri ahela ja ahelaga, millel on eeldatavasti parem antigeeni äratundmine ja tapmine.
Teave FDA harvaesinevate ravimite nimetuse (ODD) kohta
Nimetuse, harva kasutatavate ravimite nimetus, ODD, kujundas FDA harvaesinevate toodete arendamise büroo. OOPD) Kvalifitseeritud ravimitele (sh bioloogilistele ravimitele) antud kvalifikatsioon haruldaste haiguste ennetamiseks, raviks ja diagnoosimiseks. Harva kasutatavad ravimid, tuntud ka kui harva kasutatavad ravimid, viitavad ravimitele, mida kasutatakse haruldaste haiguste ennetamiseks, raviks ja diagnoosimiseks. FDA-l on haruldaste haiguste selge määratlus, nimelt haigused, mis mõjutavad vähem kui 200{1}} inimest Ameerika Ühendriikides. Haruldaste haiguste all kannatavate inimeste väikese arvu, turu madala nõudluse ning kõrgete uurimis- ja arenduskulude tõttu pööravad vähesed farmaatsiaettevõtted tähelepanu oma raviviiside arendamisele, mistõttu neid ravimeid nimetatakse harva kasutatavateks ravimiteks. 1983. aastal anti Ameerika Ühendriikides välja harva kasutatavate ravimite seadus (ODA), mis sätestab, et harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni kõlblikel kandidaatravimitel on võimalus saada mitmeid toetavaid poliitikaid.
Teave ägeda müeloidse leukeemia (AML) kohta
Äge müeloidleukeemia (AML) on müeloidsete primitiivsete rakkude klonaalse proliferatsiooni pahaloomuline haigus vereloomesüsteemis, mida iseloomustab primitiivsete ja naiivsete müeloidrakkude ebanormaalne proliferatsioon luuüdis ja perifeerses veres. Kliinilised ilmingud on aneemia, verejooks, infektsioon ja palavik, vistseraalne infiltratsioon, metaboolsed kõrvalekalded jne, millel on tugev heterogeensus, piiratud ravivõimalused ja halb prognoos. 2017. aastal oli AML juhtude arv maailmas 119 570. Hiina kuulus maailma esikolmikusse nii juhtumite kui ka surmajuhtumite arvult, vastavalt 13 200 ja 7100 juhtumiga. Võrreldes mittemonotsüütide alatüüpidega, oli monotsüütide AML-il (M4 ja M5) suurem risk luuüdi ja ekstramateriaalse kordumise tekkeks pärast tüvirakkude siirdamist (vastavalt 34 protsenti ja 50 protsenti). Relapseerunud ja refraktaarsete AML-i patsientide jaoks puudub selge ravi, mis pikendaks oluliselt elulemust. Eakate ägenevate refraktaarsete patsientide eluea keskmine eluiga on 5-9 kuud pärast väikeses annuses keemiaravi, samas kui 2 või võrdne ägenemisega patsientide keskmine eluiga on vaid 3 kuud.
Huaxia Yingtai
Huaxia Yingtai on globaalse visiooniga uuenduslik farmaatsiaettevõte, mis keskendub T-rakuliste immunoteraapiatoodete arendamisele ja tegeleb rahuldamata kliiniliste vajadustega, nagu kaugelearenenud vähk. 2018. aasta märtsis asutatud Huaxia Yingtai juhtis kuulus immunoloog. Ettevõte on loonud kaks uuenduslikku tehnoloogiaplatvormi STAR-T ja enTCR-T, samuti küpsed industrialiseerimisplatvormid protsesside arendamiseks ja kvaliteedikontrolliks ning loonud rikkaliku tootesarja, mis hõlmab hematoomi, tahke kasvaja ja viirusnakkust. Algatatud on enam kui 10 "First-in-Human" kliinilist uuringut ja saadud positiivseid kliinilisi ohutus- ja efektiivsusandmeid, mida on järjestikku avaldatud rahvusvahelistel akadeemilistel konverentsidel ja ajakirjades. Paljud projektid edendavad aktiivselt registreeritud kliinilisi uuringuid. Ettevõtte missioon on "keskenduda teadusele, püüdleda täiuslikkuse poole, leevendada vähihaigete valu ning saada Hiinas asuvate ja patsientidele üle maailma kasulike ülemaailmsete uuenduslike rakulise immunoteraapia toodete teerajajaks ja liidriks".
