12. oktoobril alustas Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) teatas, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) andis Terceptile (R&D kood: RC18, kaubanimi: ®) harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni myasthenia gravis'e (MG) raviks. Enne seda viidi läbi kodumaise faasi kliiniline uuring süsteemse myasthenia gravise (gMG) ravi kohta ja saavutas positiivseid tulemusi.
Harva kasutatavad ravimid (harva kasutatavad ravimid), tuntud ka kui haruldaste haiguste ravimid, viitavad ravimitele, mida kasutatakse haruldaste haiguste ennetamiseks, raviks ja diagnoosimiseks. FDA annab harva kasutatavaid ravimeid ravimite ja bioloogiliste ravimitena selliste haruldaste haiguste puhul, mille puhul haigestub Ameerika Ühendriikides igal aastal vähem kui 200{1}} inimest, ning tunnustatud ravimid saavad nautida kiiret turustamisviisi, eksklusiivset uurimis- ja arendusperioodi. seitse aastat pärast turustamist ja maksusoodustusi
Myasthenia gravis (MG) on haruldane krooniline autoimmuunhaigus, mida põhjustavad postsünaptilise membraani atsetüülkoliini retseptor, lihasspetsiifiline kinaasi või muud atsetüülkoliini retseptoriga seotud valguautoantikehad, mis võivad põhjustada neuromuskulaarse liigeseülekande häireid, võib mõjutada silmade liigutusi, neelamist, kõnet, aktiivsust. ja hingamine, erineval määral, umbes 85 protsendil patsientidest tekivad sümptomid väljaspool silma lihaseid, areneb süsteemne myasthenia gravis (gMG) ja isegi myasthenia gravis, on kantud Hiina esimesse haruldaste haiguste kataloogi. Praegu on selle haiguse peamisteks ravimeetoditeks koliinesteraasi inhibiitorid, glükokortikoidid ja immunosupressandid, kuid siiski on patsiente, kes ei suuda ravimi efektiivsuse, talutavuse või kasutamise vastunäidustuste tõttu haigust täielikult ja tõhusalt kontrolli all hoida, ning on suur hulk rahuldamata kliinilised vajadused.
Selle leiutas rongchangi bioloogilise tegevjuht, juhtivteadur professor Ji'an Jianmin, et kavandada antikehade liitvalgu ravimimolekulid, BLyS ja APRIL kahe tsütokiini üleekspressiooni samaaegse pärssimise kaudu, "topelt" takistades B-rakkude ebanormaalset diferentseerumist ja küpsust. ravides seega B-rakkude poolt vahendatud, sealhulgas süsteemset erütematoosluupust, rasket müasteeniat, mitmesuguseid autoimmuunhaigusi. 2021. aasta märtsis kiitis Hiina riiklik meditsiinitoodete administratsioon (NMPA) heaks esimese näidustuse süsteemse erütematoosluupuse (SLE) raviks, saades maailma esimeseks kahe sihtmärgiga bioloogiliseks uueks ravimiks haiguse ravimise valdkonnas. Selle aasta esimesel poolel lõpetas teasept positiivsete tulemustega kliinilise myasthenia gravis'e uuringu.
Lisaks süsteemsele erütematoosluupusele, myasthenia gravis'e näidustustele on autoimmuunhaiguste kliiniliste uuringute staadiumisse jõudnud mitmed teised näidustused, sealhulgas optilise neuromüeliidi spektri haigus, reumatoidartriit, kaks näidustus kliinilisse staadiumisse, hulgiskleroosi näidustus on kodumaise kliinilise, IgA nefropaatia, sjogreni sündroomi näidustused on läbinud kodumaise kliinilise, jõudnud peamise lõpp-punktini.